Die Situation von Patienten mit seltenen Krankheiten verbessert sich. Weitere Therapien werden auf die Erstattungsliste gesetzt, und das Gesundheitsministerium arbeitet daran, die Regeln für die Finanzierung von Orphan-Medikamenten zu ändern. Eine der Gruppen, die seit kurzem Zugang zu modernen Medikamenten haben, sind Patienten mit Tumorsklerose. Eine Chance für Patienten mit seltenen Krankheiten sind auch neue Regelungen für den Zugang zu lebensrettenden Medikamenten.
Seltene Krankheiten sind eine Gruppe von Erkrankungen, die einen relativ kleinen Teil einer bestimmten Bevölkerung betreffen. In Polen leiden etwa 6% der Bevölkerung, d.h. 2-3 Millionen Menschen, unter ihnen. Diese Patienten sind mit Problemen wie diagnostischen Schwierigkeiten, Mangel an Fachärzten, beschränktem Zugang zu Medikamenten und hohen Behandlungskosten konfrontiert.
- Die Finanzierung der Behandlung seltener Krankheiten unterscheidet sich von der Finanzierung der Behandlung häufigerer Krankheiten aufgrund der Tatsache, dass die Arzneimittelpreise oft höher sind. Das Gesundheitsministerium arbeitet an einer weiteren Regelung zur Gewährung von Rückerstattungen für seltene Krankheiten. Sowohl die Patienten als auch wir, die Ärzte, warten darauf", sagt Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, Leiterin der Abteilung für Neurologie und Epileptologie am Kindergesundheitszentrum in Warschau, so die Nachrichtenagentur Newseria Biznes.
Das Gesundheitsministerium arbeitet seit mehreren Monaten an der Umsetzung des Nationalen Plans für Seltene Krankheiten, dessen Ziel unter anderem darin besteht, das System der Finanzierung so genannter Orphan-Medikamente zu ändern. Gegenwärtig wird bei ihrer Bewertung die Kostenwirksamkeit berücksichtigt, wie im Falle von Medikamenten für häufige Krankheiten, und Orphan-Medikamente erfüllen dieses Kriterium meist nicht. Die Patienten hoffen, dass die Arbeit an neuen Regelungen in diesem Bereich unter der Leitung des neuen stellvertretenden Gesundheitsministers beschleunigt wird. Seit dem 1. August ist Marcin Czech im Ministerium unter anderem für die Drogenpolitik zuständig.
Eine Chance für Patienten mit seltenen Krankheiten können auch die seit dem 23. Juli dieses Jahres geltenden Regelungen für den Zugang zu Therapien bieten, die im Rahmen des so genannten Notfallzugangs zu Arzneimitteltechnologien nicht erstattet werden. Der Gesundheitsminister kann eine individuelle Zustimmung zur Rückerstattung eines bestimmten Arzneimittels erteilen, wenn dies notwendig ist, um das Leben oder die Gesundheit des Patienten zu retten. Es muss jedoch ein zugelassenes Medikament sein.
Tuberöse Sklerose-Patienten gehören zu den Gruppen in Polen, die seit kurzem Zugang zu einer Therapie haben. Mitte des Jahres erschien das Medikament Everolimus auf der Erstattungsliste, das die durch genetische Mutationen verursachte anormale Signalübertragung innerhalb der Zellen hemmt. Als Medikament aus der Gruppe der Signalweginhibitoren ist mTOR eine Standardbehandlung für diese genetisch bedingte Krankheit.
- Dies ist eine gewaltige Veränderung. Es gibt die Möglichkeit, eine Behandlung einzuleiten, so dass wir eine Operation vermeiden. Sie bietet auch die Möglichkeit, im Falle einer Epilepsie ein anfallsfreies Leben zu führen oder eine Chance für eine bessere Entwicklung des Kindes in der Zukunft - betont Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Einer von 6 Tausend Menschen leidet an Tumorsklerose. Als Folge der Krankheit entwickelt der Körper leichte knötchenförmige neoplasmatische Veränderungen, die hauptsächlich im Gehirn, in der Haut und in den Nieren auftreten. Die meisten Läsionen sind bei Kindern über 3 Jahren sichtbar, obwohl bereits während der fetalen Periode eine echokardiographische Untersuchung zwischen der 20. und 22.
